2025년 주목할 유전자 치료제, 시장을 뒤흔들 기대 신약들

어떤 유전자 치료제들이 글로벌 바이오 시장의 게임체인저가 될까?

유전자 치료는 희귀질환부터 암, 안과 질환까지 광범위한 영역에서 돌파구로 주목받고 있습니다.
2025년에는 임상 후기 단계 또는 승인 대기 중인 유전자 치료 신약들이 본격적인 시장 진입을 앞두고 있어
바이오 업계와 투자자 모두의 이목을 집중시키고 있습니다.
이번 글에서는 현재 가장 주목받는 유전자 치료제 후보들을 카테고리별로 정리해 보겠습니다.

희귀 유전 질환 치료의 선두주자들

단일 유전자 결함으로 발생하는 희귀 유전 질환 분야에서
유전자 치료는 거의 유일한 근본 치료법으로 작용합니다.

특히 SMA(척수성 근위축증) 치료제는 노바티스의 졸겐스마 이후
다양한 차세대 제품들이 등장하고 있습니다.

치료제명 적응증 개발사

SRP-9001	듀센형 근이영양증	Sarepta Therapeutics
FLT190	파브리병	Freeline Therapeutics
ST-920	파브리병	Sangamo Therapeutics

"유전자 대체" 방식에서 "정확한 유전자 삽입" 방식으로 기술 진화가 빠르게 이뤄지고 있습니다.

안과 질환 유전자 치료의 가속화

망막 유전 질환에 대한 유전자 치료는 환자 수는 적지만
빠른 임상 진입과 시각 회복 가능성 덕분에 관심이 높습니다.

특히 RGX-314는 황반변성 분야에서 최초 상용화를 노리고 있으며
경쟁 치료제들보다 전달 방식(안구 내 주사 vs 하이도즈 유전자 전달)에서 큰 차별점을 보입니다.

치료제명 적응증 개발사

RGX-314	습성 황반변성	Regenxbio
GT005	건성 황반변성	Gyroscope Therapeutics
AGTC-501	X-연관 망막색소변성증	AGTC

"비바이러스성 전달 기술" 도입 여부도 주목되는 요소입니다.

혈액 질환: 헌터증후군에서 겸상적혈구병까지

혈우병 A/B와 겸상적혈구병(SCD)은
유전자 치료 상용화 가능성이 매우 높은 혈액 질환 분야입니다.

2023~2024년 사이에 이미 승인된 블루버드 바이오의 Zynteglo에 이어
다수 기업들이 새로운 벡터 시스템과 내구성 데이터를 내세워 진입하고 있습니다.

치료제명 적응증 개발사

Roctavian	혈우병 A	BioMarin
Casgevy	겸상적혈구병, 베타지중해빈혈	Vertex, CRISPR Tx
SPK-8011	혈우병 A	Spark Therapeutics

"CRISPR 기반의 직접 편집 기술"이 승인 단계에 들어간 첫 사례가 등장했습니다.

암 유전자 치료: T세포 조작을 넘어서는 전략들

CAR-T 치료를 넘어 TCR, 유전자 조작 NK세포 등
보다 정밀한 면역 유전자 치료 전략이 급부상하고 있습니다.

2025년엔 고형암 대상 유전자 치료 후보들이
대규모 임상에 진입하거나 FDA 심사 대상에 오를 예정입니다.

치료제명 타겟 개발사

ADP-A2M4CD8	MAGE-A4	Adaptimmune
P-MUC1C-ALLO1	고형암 (유방암 등)	Poseida Therapeutics
OBX-115	흑색종	Obsidian Therapeutics

"자가세포 기반에서 동종세포 기반으로의 전환"은 제조 효율성과 가격 경쟁력 측면에서 핵심입니다.

유전자 편집 기술 기반 신약의 부상

단순 삽입이 아닌 "정교한 유전자 편집"이 가능한
CRISPR, TALEN 기반 치료제들은 기술적 난이도는 높지만
지속적 치료 효과와 재투여 가능성 등에서 장점을 갖습니다.

특히 유전성 실명, 간질환, 대사질환에서
CRISPR Tx, Intellia, Verve Therapeutics 등의 진입이 활발합니다.

치료제명 타겟 질환 기술 방식

NTLA-2001	ATTR 아밀로이드증	CRISPR/Cas9
VERVE-101	가족성 고콜레스테롤혈증	베이스 에디팅
EDIT-101	레베르 선천성 흑암	CRISPR/Cas9

기술 안전성과 면역 반응에 대한 이슈 해결 여부가 관건입니다.

유전자 치료의 허들: 가격, 전달, 재투여

유전자 치료제의 가장 큰 허들은
한 번 치료에 수억 원에 달하는 가격입니다.

또한 AAV 기반 전달 기술의 경우
재투여가 어렵고 면역 반응 위험도 존재합니다.

그러나 LNP, 비바이러스 벡터, 자가 면역 회피 기술 등이
2025년부터 상용 플랫폼으로 등장할 가능성이 커지고 있습니다.

문제 요소 현재 상황 주요 개선 기술

가격	수억 원 단위	결과 기반 지불 모델
면역 반응	AAV 항체 유도	LNP, 비바이러스 벡터
재투여 불가	제한적	탈면역화 벡터 개발

"기술과 정책이 함께 진화해야 유전자 치료의 대중화가 가능해집니다"

투자 및 산업 동향: 누가 시장을 선도할까?

2025년 유전자 치료 시장은
미국과 유럽의 허가 승인 현황에 따라
급격한 투자 흐름 변화가 예상됩니다.

특히 기술 보유 스타트업 인수, 공동 개발 계약이 활발하게 이뤄지고 있으며
일부 치료제는 희귀질환 우선 심사 혜택을 통해 조기 시장 진입이 기대됩니다.

"기술성보다 임상 및 생산 확장 역량을 가진 기업이 최종 승자가 될 것"이라는 분석이 지배적입니다.