유전자 치료의 미래, 상상에서 현실로 다가오다

유전자 치료는 희귀 질환부터 암까지 정밀하게 치료할 수 있는 차세대 의학으로 주목받고 있습니다
현재 어디까지 발전했는지, 어떤 한계와 가능성을 갖고 있는지 구체적으로 살펴보겠습니다

유전자 치료는 어디까지 발전했을까?

유전자 치료는 최근 10년 사이 눈부신 기술 발전을 이루었습니다
특히 희귀 유전병, 혈액암, 안과 질환에서 실제 치료제 승인 사례가 나오며
임상 적용이 더 이상 미래의 일이 아니게 되었습니다

최근 가장 큰 진전은 CRISPR-Cas9 기술의 상용화입니다

이 기술은 DNA의 특정 위치를 정확히 잘라내고 수정할 수 있어
유전자 치료의 정확도와 안전성을 크게 향상시켰습니다

2023년, 미국 FDA는 CRISPR를 이용한 베타 지중해 빈혈 치료제를 처음으로 승인하였으며
이는 세계 최초로 유전자 편집 기반 치료제가 공식적으로 인정받은 사례입니다

현재까지 승인된 유전자 치료제는 주로 다음 질환을 대상으로 합니다

치료제명 대상 질환 특징

이들 치료제는 고가임에도 불구하고 생명을 살릴 수 있는 유일한 옵션으로 평가되고 있습니다

"유전자 치료의 가장 큰 문제는 비용이다"
현재 승인된 치료제 대부분이 수억 원 단위로 책정되고 있으며
보험 적용이 어렵거나 제한적인 국가가 많아 접근성이 떨어지는 것이 현실입니다

그러나 장기적으로는 제조 단가 하락과 정부 보조 정책을 통해
가격 장벽은 점차 낮아질 것으로 기대되고 있습니다

암 치료에서도 유전자 기반 치료가 빠르게 진입 중입니다
대표적으로 CAR-T 세포 치료가 있습니다

환자의 면역세포를 꺼내 유전적으로 조작한 뒤 다시 주입하여
암세포를 선택적으로 공격하도록 만드는 방식입니다

이 기술은 급성 백혈병, 림프종 등에서 이미 수많은 생명을 살려내고 있습니다

유전자 치료는 전통적 방법으로는 치료가 불가능했던
희귀 유전병 환자들에게 새로운 희망이 되고 있습니다

대표적으로는 근육이 서서히 마비되는 듀센 근이영양증,
효소 결핍으로 인한 고셔병 등이 임상 시험을 통해
조만간 승인될 가능성이 높아지고 있습니다

기술이 빠르게 발전하면서, 윤리적 논란도 함께 부상하고 있습니다
특히 배아 단계의 유전자 편집은 인간 개조 논란을 불러일으키고 있으며
국제 사회는 엄격한 규제 가이드라인을 구축하고 있습니다

치료 목적 외의 유전자 조작은 금지되어야 한다는 원칙이 대부분 국가에서 공감대를 형성하고 있습니다

우리나라에서도 유전자 치료 연구는 활발하게 진행되고 있으며
서울대병원, KAIST, 한국생명공학연구원 등을 중심으로
유전자 전달 기술, 새로운 편집 도구, 임상 적용 기술이 꾸준히 발전 중입니다

향후 10년 안에 더 많은 질환에 적용되고
맞춤형 유전자 치료 시대가 본격적으로 열릴 것으로 전망됩니다

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