희귀병 신약 출시 소식 총정리! 2025년 기대되는 치료제들

희귀 질환 환자에게 희망이 되는 신약, 지금 어떤 변화가 있을까?희귀병이란 무엇인가? 간단 정의와 치료제 개발의 어려움"희귀병은 전체 인구의 약 0.05% 미만에서 발생하는 질환으로,진단이 어렵고 치료 방법이 제한적인 경우가 많습니다."약 7,000여 종 이상의 희귀병 존재환자 수가 적어 연구 및 개발 자금 확보 어려움최근 희귀병 신약 개발은 국가적 지원과 글로벌 제약사의 관심 속에 빠르게 증가 중"한 사람의 삶을 송두리째 바꾸는 혁신적 치료제가 속속 등장하고 있습니다."2025년 출시된 주요 희귀병 신약 리스트신약 이름대상 질환특징Elepranix™유전성 근위축증 (LGMD)단백질 복구 기반 치료제Neofentra™희귀 신경병증 (CMT)신경 보호 및 회복 촉진Myzelora™선천성 고지혈증유전자 치료..