유전자 치료로 희망을 되찾다: 희귀질환 치료 성공 사례 집중 분석

희귀 유전 질환에도 '완치'라는 기적이 가능할까?희귀 유전 질환은 전 세계 인구의 약 7%가 겪고 있지만 치료법이 없는 경우가 많습니다.하지만 최근 들어 유전자 치료 기술의 발전으로 일부 희귀질환에서 실제 완치 사례까지 보고되고 있어많은 환자와 가족들에게 큰 희망이 되고 있습니다. 이 글에서는 대표적인 유전자 치료 성공 사례들을분석하고 그 기술적 배경과 앞으로의 전망까지 함께 살펴보겠습니다.척수성 근위축증(SMA) 치료: Zolgensma의 역사적 승리미국에서 처음으로 상용화된 SMA 유전자 치료제 'Zolgensma'는 생명을 위협하는 유전질환의 흐름을 바꿨습니다.이 치료는 SMN1 유전자의 결함을 바로잡아 운동신경 세포의 기능 회복을 유도합니다.투여된 영아 중 다수가 호흡기 보조 없이 걷는 데 성공하..